クリスパーのゲノム編集治療法、初の米承認－鎌状赤血球症患者に朗報

（ブルームバーグ）：遺伝子編集技術を用いた鎌状赤血球症の治療法が米規制当局から承認された。2020年ノーベル化学賞を受賞した科学者が在籍するクリスパーにとって、米食品医薬品局（ＦＤＡ）の決定はマイルストーンとなった。

これにより、米バイオ医薬品会社のバーテックス・ファーマシューティカルズとクリスパー・セラピューティクスが開発した治療を患者は受けられるようになる。

バーテックスの株価はニューヨーク時間午前11時24分現在で1.3％安。クリスパー・セラピューティクスの株価は1.8％上昇。

英国の規制当局は11月、鎌状赤血球症およびΒ（ベータ））サラセミアという血液疾患に対するキャスジェビーと呼ばれる治療法を承認。世界で初めてクリスパー技術を使用した治療法を認めた。

原題：First Crispr Treatment for Sickle Cell Approved by US Regulators（抜粋）

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注目のコメント

山田悠史
マウントサイナイ大学アシスタントプロフェッサー
・2023年12月09日
このニュースは、将来的に医療界に劇的な変化をもたらす第一歩かもしれません。（なお、英国では先行してすでに承認を受けています。）

クリスパーと聞いてもピンとこない方がほとんどでしょう。このクリスパーは遺伝子の編集技術です。

鎌状赤血球症は、日本ではほとんど出会うことがありませんが、こちら米国では頻繁に見られる病気です。そう聞くと日本に関係ない話かと思われるかもしれませんが、そうでもありません。

この鎌状赤血球症では、全身に酸素を運ぶのに重要で、血の赤を作るヘモグロビンと呼ばれる色素の遺伝子の異常があり、赤血球に異常をきたしてしまう病気です。従来あまり良い治療法がなく、輸血を受けたり、痛みをとる治療などに終始してきました。

しかし、このクリスパーを用いることで、遺伝子の異常がある部分を修復し、正常な遺伝子を持った赤血球の赤ちゃんを作ることができます。この正常な遺伝子を持った赤血球の赤ちゃんを身体に戻してあげることで、正常な赤血球が作られ始め、病気が治るという治療です。

このような治療は、この鎌状赤血球症に限らず、多くの遺伝子異常を伴う病気に応用できる可能性があり、やがては日本人に多い病気にも活用される技術になっていく可能性が高いと考えられます。そうした意味で、日本にも決して無関係でない、大きな一歩となりそうです。
髙橋宏瑞
順天堂大学医学部総合診療科准教授
・2023年12月10日
鎌城赤血球症はアフリカ系の人種に多い遺伝子疾患です。これまで治療法はなかったので、遺伝子治療によって治癒が望めるのであれば助かる方が大勢いらっしゃるでしょう。

新しい治療方法として広く使われて行くかどうかはこれからの使用成績などをもって判断されて行くでしょう。
高橋政代
ビジョンケア代表取締役社長
・2023年12月12日
遺伝子治療は全く治療法のない遺伝性疾患の根治的治療となります。これまで承認されてきた遺伝子治療は潜性(劣性)遺伝と言って、正しい遺伝子がないために疾患が発症する疾患で、正しい遺伝子を導入するタイプでしたが、今回は遺伝子の間違いを正しくするゲノム編集による遺伝子治療です。ゲノム編集により、間違った遺伝子を修復することができるので、間違った遺伝子が存在するために疾患が発症する顕性(優性)遺伝の治療ができるようになったことも画期的です。
この治療は血液疾患なので、体の外で細胞の遺伝子を編集して体内に戻すex vivo 遺伝子治療。
素晴らしい治療ですが、一方で、海外では遺伝子治療開発が進み、希少疾患ではやはりビジネスとして利益が少ないことも判明してすでに熱が冷めているきらいもあります。