ＡＬＳ患者に「遺伝子薬」投与、症状の進行止める可能性も…自治医科大が「世界初」治験
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個人的に、ALSは最も残酷な疾患の一つだと思っており、とにかく成功を祈るばかりです。
ALSは日本語で筋萎縮性側索硬化症と呼ばれ、脊髄の側索という運動するために欠かせない領域が働かなくなり、じわじわと自由を奪われる、非常に辛い病気の一つだと思います。
宇宙物理学者のホーキング博士がALSだった事は有名です。21歳の時に発症し、うまく数字も書けなくなりながらも、世界トップの宇宙物理学者でいられたのはものすごい事だと思います。
漫画、宇宙兄弟でもALSの治療薬は大きな研究テーマのひとつとされていました。
私もALSの患者を診た事がありますが、徐々に筋肉が動かなくなり、最終的には呼吸筋が動かせなくなり、人工呼吸器に繋がれ、目の動きを追う機械を使って意思を伝えるという状態になりました。
つまり、この治療法が奏功すれば、残酷なこの疾患から救われる人が大勢いらっしゃるという事です。
昨日、バイオジェンからもALSの治療薬が承認されたというニュースがありましたが、治療効果は弱く、そこまでの効果は期待できないと言われています。また、バイオジェンの薬は約2%の遺伝子異常がある方が対象である一方、こちらの薬は９0%をカバーするという事なので、期待が高まります。これは本当に期待。ALSは、意識が保たれていながら、眼球運動を除いて、体の動きや言葉によるコミュニケーションが徐々にできなくなっていく病気で、その状態は「閉じ込め症候群」ともいわれます。
昨日、米国で治療薬が承認されたとの報道がありましたが、そちらは約2%の遺伝性のALSが対象。症例数が少ないと治療薬の開発がより難しいのでこれはこれですばらしいことですが、
ALSの多くを占める孤発性の治療薬の治験ということで、結果に期待したいです。今も闘病中の患者さんたちの希望にもなるかと思います。ALS（筋萎縮性側索硬化症）は筋肉をつかさどる神経が障害され、全身の筋萎縮や筋力低下をおこす神経疾患です。多くは50歳以上の方に発症します。
運動機能の低下が進行していく一方で、認知機能や感覚機能は保たれることから、罹患している方にとっては非常に辛い疾患の１つです。現時点では進行を遅らせる薬はあるものの、残念ながら根本的な治療はありません。現時点では治験の初期段階であり、効果がみられるかは未知数ですが、治療を心待ちにしている患者さんやその家族にとっては希望の光となるようなニュースでしょう。
