小児がん・難病治療薬の「ドラッグラグ」解消へ、新制度検討…米の法制度を参考に
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小児がんは、一般的に15歳未満の発症のがんと定義されており、2016年の全国がん登録によれば年間2114人の発症です[1]。
2016年に日本人で新たに診断されたがんは101万例ですので、桁が3つ異なることになります。
つまり小児がんの粗罹患率は人口10万人当たり13.4です[1]。
小児がんの特徴は非常に種類が多いことが特徴で、10万人当たり新規診断年間6例未満のがんが『希少がん』という定義にあてはめると、『すべての小児がんが希少がん』です。
年間数例のさらに少ない小児がんも多く、全国で検討しても、新しい薬が開発される見込みがないことになり、記事にあるような『製薬企業に対し、がんの分子標的薬を開発する際は小児用も同時に進めることを義務付ける法律』が必要となります。
他の薬にも言えることですが、そもそも小児はマイノリティであるという意識が必要と思います。
[1]日本臨牀 79(増刊号1): 124-130, 2021.
（Yahoo!コメンテーターコメントの転載です）
注目のコメント
製薬企業は私企業ですので市場に基づいて動きます。国家はこれをコントロールする立場です。市場原理を踏まえた政策が求められるでしょう。医薬品産業の主なマーケット的、政策的視点は以下の4点です。
1 日本の医薬品価格は基本的に国家が設定
日本は国民皆保険という制度上、国家は保険適用する代わりに「薬価」を設定する権限がありますが、この薬価は米国と比べて抑制される傾向にあるほか、毎年下げられるのが現状です。一方米国では、製薬会社は物価上昇を加味して毎年のように上げます。先に日本で薬事承認されるとその価格が国際的に影響するため、グローバル企業は日本での先行承認を避けていると思われます。日本の薬価は、海外の価格がある場合は参照されるため、海外での開発を先行させることは企業の理にかなっています。
2 日本は臨床試験の難易度が高い
登録患者の確保が難しいことが主な理由です。国民皆保険制度のため、承認された医薬品が保険の範囲で安価に提供されていることから、患者の自己負担が欧米（の保険未加入者）とくらべ、臨床試験に参加してもらうことが難しいとされます。
3 海外での承認が日本で有効
以前は海外で承認されている医薬品であってもほとんどのケースで日本での臨床試験を課していました。これが参入障壁になり、海外の製薬企業からは「見直しを求める要望」が強く出されていました。新型コロナワクチンで、これが完全に撤廃されたことから、今後も日本での臨床試験は不要だと思われます。2の理由と合わせて、研究開発を海外に移す動機がさらに高まります。
4 小児治療薬について
「少人数の患者しかいない」ケースを指す場合、製薬企業としては採算性がとれないことからできるだけ避けてきたと思います。希少疾患薬は米国で先行研究開発されることがほとんどです。自由に価格をつけることができれば研究開発への経済的動機は高まります。
小児専用薬を除いて、「大人と同時に開発」は国際手順書に従う限り、どの国もできません。「米国の法制度」は、「できるだけ速やかに小児用も開発」という意味になります。日本では、小児の臨床試験実施は参加者を集めてくることの難易度はさらに高いと考えられます。自国での臨床試験ができない国で、他国に先行して医薬品を市場に送り出すことは困難です。
以上（3以外）をバランスよく改善することが必要と思われます。小児は症例数も少なく治験に時間がかかり、さらにお金もかかる。また、症例数が少ないから投資に対して回収の時間もかかるとなれば、多くの製薬会社が積極的でないのは当たり前の反応とも言える。私の知っている小規模な製薬会社の役員の方は、自分の人生をかけて小児薬の治験を通したいといっていたが、これは少数だろう。国のこれからを支えるであろう若い命を救うために、製薬会社に任せるだけでなく、国としての積極的な支援は必須だと考えます。【予定していた薬に副反応が出てしまい、日本の薬では対応ができない…海外から保険適用外の薬を月に100万円ほど自費で購入するしかない。。】こんな選択で失う命を一つでも多く救ってほしい。
