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ゾルゲンスマの承認がほぼ確定したニュース。

日本では保険適応される医薬品はPMDAという組織が審査を行い、厚生労働省の部会に上げて、最終的に厚生労働省が承認する流れです。
値段との兼ね合いで承認するかしないか決まるということはこのプロセスではありません。承認は安全性と有効性で判断されるので、値段の審議は中医協というまた違う組織が行います。
その点、誤解がないようにしなければなりません。

SMA(脊髄性筋萎縮症)は症状により型に分かれておりますが、全体としては様々なデータで10万人あたり1~2人の難病とされています。
日本では推定約1000人くらいとなります。
これからは単剤の薬価だけに注目せず、費用対効果をきちんと評価していく流れには間違いありません。

ゾルゲンスマに関しては、患者数もさることながら、がんの免疫チェックポイント阻害薬のオプジーボや、がんのCAR-T製品(自家免疫細胞製品)キムリアのように後に適応拡大が想定されそうな品目・作用機序ではないと思います。
あまり触れられませんがこの点は重要だと思っています。

SMAの治療薬には Biogen社が開発し先行して2017年に承認されたスピンラザがありました。
こちらは核酸医薬品で、分類としては遺伝子治療ではなく、作用機序は異なりますが、どちらも目的としては遺伝的に欠損または不足しているSMN(survival of motor neuron)遺伝子産物を体内で補うために行います。

スピンラザの作用機序の詳細は省きますが、メカニズム的にもとても特殊で、値段とともに話題になりました。
スピンラザの場合は髄腔投与で複数回継続して投与しなければいけません。(初年度総額約5500万、2年目以降約2800万)

今回のゾルゲンスマは、これまでの報告によると一度の静脈内投与で行う治療です。遺伝子の運び屋としてAAVベクターという運び屋を使っており、我が国では2品目の遺伝子治療になります。
10年でかかるコストはスピンラザの半分以下に抑えられると伝えられていますが、試験結果も10年観察されたことは実際はまだないのでこのあたりは今後も見極める必要があると思います。

米国では成果報酬型が導入されている状態で、今後ますます高騰化する薬価の問題に、皆保険制度、薬価制度、製薬企業の責任、を問う意味も含んでいます。
日本での薬価が決まるのはまだこれから。
症例の少なさもあり、高額とは思いますが、
保険適応となれば、日本の場合は高額療養費の自己負担限度額が設けられているし、
しかも、1回の投与のみですし、
患者さんご家族にとっては現実的に受けうる医療。

医学の進歩の賜物、患者さんにとって素晴らしい希望と思います。

医療費が膨れる一方ではとの懸念は、
毎年20人の赤ちゃんが脊髄性筋萎縮症で人工呼吸器を要しつつ2歳までに9割亡くなっている現状で、そこにかかってる医療費も相当額ではないかと。

その医療費が不要になり、しかも、20人の赤ちゃんが元気に成長するとなれば、多少高額でも十分見合う。
脊髄性筋萎縮症は指定難病の一つです。生まれ持った特定の遺伝子の異常により、進行性の筋力の低下をきたす疾患です。国内患者数が700名程度、このうち重症な病型の場合には多くの場合2歳頃までに命を落とす難病です。

現状では、いわゆる特効薬はありません。これに対し、正常な遺伝子をウィルスに乗せて運びとどける遺伝子治療(ゾルゲンスマ)を行うことで、1回の投与で生涯効果が続くものと期待されています。

なお、単価は2億円と最高額になりますが、保険適用にあたって医療経済的な議論を行う場合には、「単価」だけではなく、治療を必要とする患者の母数や費用対効果にも目を向ける必要があります。

参考資料(難病情報センター):https://www.nanbyou.or.jp/entry/285
遺伝子治療は、個々に合わせてオーダーメイドをする必要がある…と、聞いたことがあります。
このお薬も、恐らくそのオーダーメイドであることもあり、素人には理解出来ないほど高額なのではないでしょうか?

あと、母数となる患者数が相対的に小さいので、製薬会社のR&Dコスト回収の観点から、一人当たりの単価が高くなってしまうものかと。

2億円ですか…ため息
比べて良いものかどうか分かりませんが、交通事故などの民事裁判で損害賠償請求額の算定基礎額は、おおよそ決まっていますが、それを考えると、高過ぎるとは言えないのかもしれません。

一方で、病院好きな日本人が無駄に使っている薬価総額を考えると、そちらを本来なら抑制してバランスを取るべきでしょう。
けれども、そういう課題については、製薬、医師等業界団体から改善案が出てこないので、税金や社会保険料を負担する一人一人の納得感は得られない側面があると思います。
患者数が限定的な薬は、開発費を回収するためには高額となるということなのでしょうか。
社会全体で負担すべきコストではあるが、それにしても高い。
この手の希少難病治療は全額公費負担でもよいのではないかと…
高額療養費制度があるので、保険の中で扱ってもほぼ本人負担無しで受けられることには変わりはないのでしょうけど、医療保険財政の議論がピンぼけしますよね。。
厚労省の専門部会は、ノバルティスファーマが申請していた脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」の国内での製造販売を了承したとのこと。
日本の健康保険制度は、何か画一的なような気がする。フランスの健康保険制度は、原則的に、放っておけば治る程度の病気や怪我の場合は自己負担割合が非常に高く、命に関わる場合や長期入院を必要とする場合には自己負担割合が低くなる。要は、どこで医療費を節約するかだ。