2024/2/4

【新発見】マウスの体内に天然の「遺伝子治療薬」があった

須田 桃子

NewsPicks 編集委員 / 科学ジャーナリスト

北海道大学と摂南大学の研究グループがこのほど、驚きの研究成果を発表した。

マウスの体内で、致死性の遺伝病を引き起こす大量の遺伝子変異をいっぺんに「治す」仕組みを発見したというのだ。

しかも、そこで「治療薬」として働いているのは、約40年前に発見されていながら機能が不明だった、とあるRNA分子だった。

研究グループの言葉を借りれば、「マウスは進化の過程で『天然の遺伝子治療薬』を獲得していた」ということになる。

RNAを使った新たな薬の開発にもつながるかもしれない今回の成果について、研究を主導した中川真一・北海道大教授（RNA生物学）がかみ砕いて解説する。

INDEX

• 鍵はタンパク質をコードしないRNA
• 成熟したmRNAを作る「編集作業」
• ゲノムの中を飛び回る危険な配列
• 40年来の謎が解けた
• 新たな治療薬の可能性
• ヒトの培養細胞で実証
• 「我々にとっても驚きの発見」

鍵はタンパク質をコードしないRNA

コメント

注目のコメント

• 須田 桃子

  NewsPicks 編集委員 / 科学ジャーナリスト

  ・2024年02月04日

  サイエンスの面白さや奥深さを最新のトピックスを通じて伝える連載「ディープな科学」。今回は、RNAにまつわる新たな研究成果を紹介します。
  
  RNAといえば、タンパク質をコードする遺伝子から転写（コピー）されたメッセンジャーRNA（mRNA）がまず思い浮かびますが、今回の主役は、タンパク質をコードしていない「ノンコーディングRNA」です。そしてこのノンコーディングRNAにはものすごくたくさんの種類があり、その多くが、mRNAに引けをとらない活躍をしているのです。
  
  今回の研究成果は、新たなRNA医薬の開発にもつながるかもしれない、という点もさることながら、生命システムの巧妙さを知る上でもとても興味深い内容です。同時に、中川教授のわかりやすい解説で、「スプライシング」や「レトロトランスポゾン」といった、分子生物学用語を学べる内容にもなっているので、ぜひご一読ください。
• 髙橋 和馬

  生成AIコミュニティ「IKIGAI lab.」/富士フイルムビジネスイノベーション株式会社

  ・2024年02月04日

  ここ数年以内に遺伝子的なアプローチは、健康美容の分野で急速に普及するはず。
  4.5SH RNAかっこいいな...🥹
• 仲田 将之

  チームラボ Digitalart R&D

  ・2024年02月04日

  でもマウスってほぼ100%が癌で死亡するんだよね。
  
  遺伝子を修正するんじゃなくて、情報がタンパク質としてコードされる途中で修正するのね。この遺伝病が子孫に遺伝しないようにする方法はないんだろうか。