ALSとパーキンソン病に効果期待、遺伝子薬を今冬にも治験…参加患者を募集
読売新聞
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パーキンソン病は、αシヌクレインの蓄積及びドーパミン不足ということが原因ですが、体内でドーパミンに変換されるレポドパを服用することで、ある程度、治療法は確立しています。
https://ja.wikipedia.org/wiki/%E3%83%91%E3%83%BC%E3%82%AD%E3%83%B3%E3%82%BD%E3%83%B3%E7%97%85
また、レポドパを長期服用した場合の副作用軽減する薬など、多くのパーキンソン病関連の薬があります。レポドパが効かなくなってきた患者向けということのようです。
ALS(筋萎縮性側索硬化症)は、ラジカット(エダラボン)やリルゾールといった薬はありますが、進行を遅らせる作用は認められているものの、症状を回復できると認められた薬や治療法はありません。体が徐々に動かせなくなり、最後は、呼吸筋の機能低下による呼吸不全により死に至るという病気です。QOLの低下は著しいです。多様なアプローチが望まれます。