新型がん免疫製剤を了承 人工遺伝子で白血病治療
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個人的にはとても大きなニュース。承認されれば国内初のCAR-T細胞医療となるノバルティスファーマのキムリア点滴静注「CTL019」（開発コード、国際一般名：tisagenlecleucel、海外製品名：KYMRIAH® ）です。
現在、どこにもニュースに出ていませんが、もう既に承認されたようです。(2/20 20:00)
CAR-T細胞治療は、患者由来の免疫細胞（T細胞）の遺伝子組み換えを行い、がん細胞を捉えて攻撃しやすくした上で患者の体内に戻す免疫細胞医療です。
血液のがんである白血病（小児・若年成人の再発・難治性ALL）に関する臨床試験では奏効率が約８割と驚異的な数字を示しました。現在は再発などの問題も報告されてきていますが、エビデンスのあるがん免疫細胞製剤である事に間違いはなく、アメリカでは5000万円超えの薬価も話題を呼んでいます。
薬価は、中央社会保険医療協議会との諮問でこれから行われると思いますが、オプジーボの薬価問題と併せて大きく議論が展開して行くことだと思います。
追記(2/21 10:21): ここでは承認の速報をお伝えしましたが、薬価に関しては後に出たこちらのニュースに詳しくコメントさせて頂きました。
https://newspicks.com/news/3689929/
我々のラボでは、このCAR-T細胞をiPS細胞から作る新しい技術開発を行っていますが、現在CAR-T細胞でしか希望のない対象となる患者さんにとってはこの国内承認は待ちに待ったものと思います。こういった優れた技術が薬価の議論になるだけではなく、他家移植でさらに安価に望む方に提供出来る、患者さんも社会も純粋に希望にできる。そんな日を目指して開発しています。ついにCAR-Tが入ってきますね。このCAR-T製剤に限れば白血病のごく一部が対象になりますが、CAR-T自体は多くの白血病、悪性リンパ腫、さらには一部の脳腫瘍などにまで、その対象疾患を広げ続けていますから、一回数千万円の治療がより「身近なもの」になるのは時間の問題です。
私が米国のがんセンターに就職面接に行った際には1施設でこのCAR-Tを年間数百人単位に行なっているというセリフを聞きました。そのような日がすぐに日本でも来るのかもしれません。
この他の領域に目を向けると、遺伝子治療も一回数千万円で、血友病に承認が下りる日が少しずつ迫っています。これも希少疾病の血友病ならまだ、と考えられますが、とても身近なコレステロールの問題にまでその対象を広げようとしています。
自己免疫疾患の領域では、全く新しい一回数十万円単位の補体ブロッカーというものも次々と治験が進んでおり、こちらも年間を通せば個人あたり数千万円です。
これらのイノベーションは患者さんの生活を一変し、生命を救う治療になりえます。命はお金には変えられない。だとしたら、負担するのは、個人か、国家全体か、製薬企業か。製薬企業が負担すれば、と考えが及ぶかもしれませんが、そうすると今度は創薬が止まります。それはすでに、そして困ったことに、「お金にならない」抗菌薬の世界で開発が進まないのを目の当たりにしてわかっていることです。
医療者に限らず、皆で知恵を絞っていくべき時がすでに来ていると言っていいでしょう。
