難病ALSの新薬、独自投与へ　進行速い患者に、東京医科歯科大

筋萎縮性側索硬化症(ALS)は全身の筋肉が徐々に動かなくなり、最終的には呼吸もできなくなってしまう病気です。現在、効果的な治療薬はないため、現在、最も効果が期待できる、先日米国で承認されたトフェルセンを日本で承認する前に使う事を決断されたのだと思います。

トフェルセンも、SOD1の変異を持つ一部のALSにのみ効果が証明されております。しかし、その効果も、臨床的な病気の進行抑制ではなく、髄液中の特殊なタンパク質の発生を抑えることに成功したという結果でした。

まだまだALSの根治を目指せるレベルの薬ではなく、藁をもすがる気持ちでの使用だと思います。引き続き、創薬開発が必要な領域です。