難病の薬を開発できた…しかし、製薬会社の名乗りなく 患者は３人「救う道を」 神戸大研究グループが訴え
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記事に書かれている、「マウスによる実験での成果」は、初期の前臨床（動物実験）段階と言えるでしょう。医薬品の新発売を登山に例えると1合目くらいになります。
現在の世界の製薬企業の潮流は、ありとあらゆる基礎研究を世界の外部機関から見つけてきて、その権利を研究開発初期（前臨床段階）に購入するという方法に移ってきていますので、製薬企業外の研究者からみた「医薬品への実用化チャンス」が飛躍的に増えています。
このように新聞紙上で広報されることもプラスだと思いますが、欧米の学術論文や欧米の学会での報告は（日本を含む）世界の製薬企業の目に留まりやすく、製薬企業からのコンタクトを受けやすくなります。世界の製薬企業の社員は学会に出席し、興味深い基礎研究に目を光らせています。内容が良ければその後質問が殺到し、その場でのビジネスブースも用意されています。
医薬品のベースになる「本体」を仮に無償で譲り受けたとしても、発売にこぎつけるまでには、少なく見積もって今後数百億円以上の費用がかかります。製薬企業としては、この目算に対して成功確率を加味し、その上で期待収益を計算し、取り扱うか否かを決めるというプロセスをたどります。患者数が少ないのであれば、最初から世界市場を対象にして収益を期待した方が、開発対象になる可能性は上がります。
注目のコメント
>米国などでは核酸医薬開発を支援する仕組みがあり、たった一人のための薬も創られた。
このビジネスモデルが気になります。
そもそもマーケットボリュームが事業続行に寄与しない場合、打ち切りの判断はビジネス上は合理的です。
そこをビジネスモデルの工夫で乗り切るのが、経営者の腕の見せ所。
本件の場合、国の予算をどう分配するかも重要なので、一概には言えませんが、
前例があるなら日本用にローカライズしてぜひ実現してほしい。私は、費用は、100億円かからないのではないかと思います。厚生労働省は、2017年から「条件付き早期承認制度」を制度を運用しています。これは、他に治療法がない重篤な疾患に関してはPhase３を行わずに先に承認を出し、市販後に調査を行うという制度です。
https://answers.ten-navi.com/pharmanews/11709/
この制度が使えるとして、以下の経産省の資料からの数字を当てはめて足し算するとフェーズ２までの合算で50億円弱です。
https://www8.cao.go.jp/cstp/kyogikai/life/4kai/siryo3-1-2.pdf
薬価に関しては、ゾルゲンスマという脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療について、薬価が一人当たり1患者あたり1億6707万7222円が付いた実績があります。ピーク時の売上予測が患者数25人で、45億円です。
https://answers.ten-navi.com/pharmanews/18339/
ちなみに、薬価は、以下のリンクにあるように様に決まります。
https://answers.ten-navi.com/newsplus/14330/
類似薬を参考に薬価を決める場合と、原価から決める場合がありさらに、市場性加算、小児加算、先駆け審査加算などを使えば薬価をあげることは可能です。
これでも元が取れないのなら、むしろロビーイングなどをして、制度を変えるべきでしょう。赤字ばかり見込まれるのではあれば、企業は流石に参入することはできません。しかし、薬価を決めるのは行政であり、国会議員も法律を作るなどして後押しすることは可能でしょう。厚労省もわざわざ条件付き早期承認制度を作っているわけですから、それと、より整合性があるように薬価を決めることをどうしても阻止したいなどとは思っていないと思います。
救える人から救っていくというのは、一つの有用な倫理的判断ではないかと思っています。
