厚労省、再生医療新法の対象範囲をin vivo遺伝子治療などに拡大へ

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注目のコメント

• 三嶋 雄太

  再生医療・幹細胞生物学研究者

  ・2021年10月20日

  国内での遺伝子治療に関する定義と枠組みが整理されてきました。
  
  理解しやすくするポイントは、遺伝子治療といっても、遺伝子に関する介入として
  
  1. 特定の機能を期待して遺伝子（塩基）配列を持ち込む「遺伝子導入」
  2. 特定の遺伝子（塩基）配列を変えてしまう「遺伝子改変」
  
  の２つの分け方があり、それぞれの遺伝子操作を体の中（in vivo）で行うか、体の外（ex vivo）で行うかと考えることができます。
  
  体外（ex vivo）で行うということになると、ほとんどが、操作を施した細胞を体内に打ち込むということになるので、投与する細胞自体の評価も必要になってきます。一方で体内（in vivo）で遺伝子を操作しようと思うと、正確に目的の標的だけを操作して、期待される効果を発揮する必要があり、その遺伝子の運び屋や、他の細胞に間違って影響を及ぼさないかなど安全性に対する技術的ハードルはとても高くなる傾向にあります。
  
  しかしながら今まで対象になってなかった、体内で遺伝子を改変する in vivo遺伝子治療に関しても技術が進んできており、今後は再生医療新法の対象になる方向性です。
  
  他方、細胞培養上清液を使った治療などは以前から規制対象外であり、再生医療新法ではカバーしないものの、このまま規制がないのも心配なところだと思います。
  
  資料から、現状の遺伝子治療等の定義は下記の方向でまとまりそうです。
  
  ① 遺伝子または遺伝子を導入した細胞をヒトの体内に投与すること
  （遺伝子の導入: in/ex vivo）
  ② 特定の塩基配列を標的としてヒトの遺伝子を改変すること
  （遺伝子の改変: in vivo）
  ③ 遺伝子を改変した細胞をヒトの体内に投与すること
  （遺伝子の改変: ex vivo）
  
  厚生労働省：第５回再生医療等安全性確保法の見直しに係るワーキンググループ　資料https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_21515.html