ALSの病状、進行停止 「世界初」iPS使い既存薬探す
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iPS細胞を活用することで前臨床の段階で患者さんの細胞で創薬コンセプトのPoCができるのは、創薬プロセスの短期化と成功率向上に繋がるので今後もこのような使われ方が増えていくのではと思います。今回のフェーズでは、治験で安全性を検証することが目的なので本当に進行停止するのかは今後のフェーズでさらに検証することになると思いますが、今後の治験結果に期待できそうで、続報が楽しみです。
おおお、すばらしい!!
宇宙兄弟で何度も涙してましたが、現実がフィクションを超えた!!
井上教授は京都大学のIPS細胞研究所にいらっしゃるようですね。
ネット募金の窓口見つけたんで、有志の方はぜひ!
https://donation.yahoo.co.jp/detail/5113001以前にも書きましたが、iPSの応用として、細胞治療よりも早く出口が期待できるのは、薬理試験であり、それを利用したiPS創薬は、今後が期待される分野です。iPS細胞の臨床応用での問題点として癌化があげられますが、薬理試験では、細胞を患者に戻すわけではありませんので、癌化の危険はありません。今回のニュースでは、iPSから分化誘導した細胞で、既存の(別の疾患に対する)医薬品からALSに有効性がありそうなものを以前に、選抜していて、それを少数の患者に投与して有効性をみたという事のようです。患者数がまだ、少ないので、今後の研究を待たなければいけませんが、より多くの患者さんで進行停止が起きることが示せれば、患者さんやご家族に取っては朗報だと思います。