有料コンテンツの購読
現在、Web上での有料コンテンツ購読機能は準備中です。 ご不便をおかけしますが、有料コンテンツを購読希望の方は モバイルアプリ上で購読の手続きを行ってください
認証方法を選んでください
ご協力いただきありがとうございます。 いただいた情報は実名認証のみに使用いたします。
利用可能になる機能
コメントの公開範囲が すべてのユーザーまで開放されます
フォロー中トピックスの投稿にコメント・返信ができるようになります
Facebookで認証を行う
LinkedInで認証を行う
名刺・学生証で認証を行う
お名前の変更には 再度実名認証が必要です
Facebookで認証を行う
LinkedInで認証を行う
名刺・学生証で認証を行う
名刺または学生証を利用して 実名認証を行いましょう
名刺または学生証をアップロード
※ 名刺等の情報は照合にのみ利用します
※ アップロードされた資料は公開されません
入力された情報に虚偽があった場合、認証が取り消されることがあります。 これに同意の上、下記のチェックボックスにチェックして登録を完了してください。
実名認証を行う
を利用して 実名認証を行いましょう
入力された情報に虚偽があった場合、認証が取り消されることがあります。 これに同意の上、下記のチェックボックスにチェックして登録を完了してください。
実名認証を行う
実名認証が完了しました
ご協力いただきありがとうございました。 一層のコミュニティ活性化に取り組んで参ります。引き続きNewsPicksをご活用ください。
利用をつづける
実名認証をして コメントを発信しよう
現在あなたのコメント公開範囲は フォロワーのみに限定されています
信頼性の高いコメントコミュニティをつくっていくために、実名認証にご協力をお願いします。設定を行うことでコメントの公開範囲が「すべての利用ユーザー」 に開放されます。
実名認証を行う
あとで
学割プラン継続確認
学割プランは毎年 月に更新の確認を行っております。
月以降も学割プランを継続されたい方は、 学生情報を更新してください。 学生情報を更新されない場合、 次回更新時に自動解約となります。 卒業される方等、プレミアムプランに移行される方には 1ヶ月無料期間をサービスいたします。
学割プランを更新されない場合
学生の場合
学生の間であれば、またいつでも学割プランにお申込み頂けます。
社会人になる場合
いま、アンケートに答えてプレミアムプランに移行すると1ヶ月無料の特典が受けられます。 ここで「更新しない」を選択すると、後からは1ヶ月無料の特典は受けられなくなりますのでご注意ください。
メール認証をしてください
ご登録いただいたメールアドレス宛に届くメールから URLをクリックし本人確認をお願い致します。 届いてない場合、見つからない場合は下記から再送と認証をお願い致します。
再送設定する
閉じる
新しいトップページへの フィードバックのお願い フィードバックを受けて改善いたしますので、ご意見・ご要望をいただけませんか?
ご意見・ご要望はこちらまで 閉じる
現在、アルツハイマー病で用いられている内服薬はドネペジル(アリセプト)などで、薬価は1日100円程度です。一方、アデュカヌマブの薬価は日本円換算で年間約600万円です。限定的な効果しか持たないこの治療薬がもし日本でも承認され、日本国内に約600万人いる認知症の患者さんに適応になるのであれば、医療費はこれまでに類をみない急激な増加をみせることになると思います。
承認申請の根拠になった試験結果を見てみると、確かにアミロイドβの量は薬の投与によって著しく減少しており、試験で用いられた「スコア」の上では薬の投与が2割ながら認知機能低下を遅くしていました。
しかし、これを実社会に当てはめた時に、患者さんのパフォーマンスや、介護をする家族、介護職の負担をどの程度減らせるかは試験結果からも定かではありません。あったとしても最小限なのではないかと推察されます。
また、当初の中間解析では差を示すことができず、単一の「再解析」の結果だけが根拠となっていて、同時に行われていたもう一方の試験では有効性を示すことができておらず、「十分な有効性がある」と支持できるだけの根拠がありません。そもそも「再解析」は有効性を示すのに適したものではありません。
これに対しては「少しでも有効な可能性があるのなら、何もないよりいいではないか」という批判もあるかもしれません。しかし、そこにも冷静な受け止めが必要です。そもそも、副作用のない薬などないのです。薬は常に「有効性」と「安全性」の天秤の中で使用されます。この試験の中では実際、約3割に脳のむくみや微小な出血といった脳の変化が生じていました。中には「混乱」や「転倒」といった症状につながっていたケースもありました。
また、抗体製剤は通常薬価が高く、コストも問題になります。継続的に投与される薬のコストだけではなく、副作用への対応で行われるMRIなどにかかるコストも考えると尚更です。費用対効果は本当に十分あると言っていいのでしょうか。
アルツハイマー病を克服したいという強い思いがあることは同じです。私も目の前の患者さんを一人でも多く助けたいです。しかし、ここまで得られた結果が示したものー認知症への限定的な効果、副作用リスク、コストーを見て、今自信を持って提供されうる治療とは、私は言えません。
引用文献
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31978357/
NYTは「FDAにとって近年で最も論争を呼ぶ決定」と報じ、FTは「承認されたら椅子から転げ落ちる」という諮問委員会メンバーの声を伝えていました。もし今回承認されなければ、別メーカーが開発する似た作用機序の候補薬も道を絶たれ、アルツハイマーの新薬が生まれるのは当面先になっていたでしょう。
アデュカヌマブは欧州や日本でも規制当局が審査中で、今回のFDAの判断に続くか引き続き注目です。
治療の選択肢が増えることは望ましいのですが、実施された臨床試験の成績が微妙でした。一番の問題点は、当初計画した臨床試験計画では、効果があると判断するために必要な「統計的有意差」が出なかったたのですが、事後的に特定の対象で集計し直して「結果を出した」ところにあります。
抗体医薬という領域の価格が高い医薬品を、(この臨床成績で)費用対効果を重視する米国が承認するということはサプライズです。当医薬品の治療費は、年間5万6000ドル(約610万円)と企業から発表されており、当該領域の医薬品の性質上、生涯投与し続ける必要があります。
もともと、患者団体である「米アルツハイマー協会」が承認を熱望していた医薬品で、患者団体は必要性に関するロビー活動を積極的に行っていたとされています。米国を中心として、製薬企業は「社会貢献的な見地から」として患者団体対応に相当力を注いでいました。(医薬品でも「消費者団体強し」が欧米の流れです)
米国の場合、日本のような国民皆保険制度はありませんが、高齢者と低所得者に対する公的保険(社会保障の位置づけが強い)と任意加入の民間保険が保険支払者になります。ジェネリック医薬品がまったく存在しない場合は、オリジナル医薬品の保険適用がされる場合が多いと聞いています。この医薬品の場合、本来なら多くの保険プランで保険適応されるはずですが、保険会社の意向から「不可」とされる場合があることが予想され、そうなれば、(約款違反として)今後議論を呼ぶと思います。
記事にあるように、事後解析対象とした用量で使ってみて、効果が出ればそのままですが、出なければ承認を取り消す判断をするというかなり特殊な条件付き承認だと推察できます。
新型コロナワクチンの承認の時に日本の薬事行政は、「米国での承認があれば(日本での臨床成績が集まらなくても)追認する」方向に方針転換しましたので、その方向が継続されるか注目に値します。
今では認知症発症以前に診断ができるから、そういった方たちには福音かも。その研究も進んではいないけれども。
(そもそも将来直るかどうかわからない病気の診断を敢えて受けようという無症状の人は殆どいない...)
保険適応にするかどうかを決める”中医協”の今までの行動をみていると、日本でもあっさりと保険収載を承認してしまいそう。
この協議会には負担する側の配慮はない。企業側の代表もこの協議会に入っているのに不思議な話。
https://ja.wikipedia.org/wiki/%E4%B8%AD%E5%A4%AE%E7%A4%BE%E4%BC%9A%E4%BF%9D%E9%99%BA%E5%8C%BB%E7%99%82%E5%8D%94%E8%AD%B0%E4%BC%9A
しかし、費用対効果の意見は割れそう。
BIIBより引用;
The wholesale acquisition cost (WAC) of ADUHELM, which is an infusion once every four weeks, is $4,312 per infusion for a patient of 74 kg–the average weight of a U.S. patient with mild cognitive impairment (MCI) or mild dementia. The yearly cost at the maintenance dose (10 mg/kg) would be $56,000. 。
健常者でもMMSEは年間0.13減少することを考えると、健常者の老化速度よりも治療効果が低いので、脳の萎縮が早いAD患者に使っても効果がないことは分かっているはずです。
Effect of reductions in amyloid levels on cognitive change in randomized trials: instrumental variable meta-analysis
https://www.bmj.com/content/372/bmj.n156.long
Anti-amyloid trials raise scientific and ethical questions
https://www.bmj.com/content/372/bmj.n805.full
ワクチンによってアルツハイマー病のドミノ倒しの最初のドミノ「アミロイドベータ」を抜くという革命的な方法の発見が1990年代後半。そのワクチンAN1792の治験の失敗から、この薬「アデュカヌマブ」は生まれました。
アデュカヌマブの治験フェーズ3の評価項目は、
1、有意にアミロイドベータ、タウなどのアルツハイマー病の進行にともなって生ずる物質を減らしているか?
2、1によって認知機能に効果が見られるか?
今回FDAか下した判断は、1については効果あり、2についてはわからない、というもので、だから承認のあとフェーズ4の治験を行い、2の認知機能についての効果があるか、ということについて確認をしていきます。
今回の「Accecelated approval 」という制度は、市場にその病気に対する効果的な薬がない場合に、治験の最初の評価項目がすべて達成されなくとも、承認をし、患者に提供するという目的につくられています。
FDAは今回発表した声明のなかでこう言っています。
承認して、患者の選択肢を増やす一方で、バイオジェンに対しては、フェーズ4としてフェーズ3では証明できなかった2番目の認知機能への効果を評価項目とする治験を課す。それが達成できなければ、承認取り消しもある。
他の書き込みのなかで介護する家族や介護職の負担をどの程度減らせるかどうかわからない、という旨の書き込みがありましたが、これはワンサイドすぎるでしょう。
少なくとも治験の一方の高容量のグループでは、78週の時点で、プラセボ群よりも、介護職への負担を84パーセント減らし、食事の支度について91パーセント進行を遅くした、という結果が出ています。
いずれにせよ、薬がないアルツハイマー病では患者と家族の側に新薬は長く望まれていました。2003年以来、数々の新薬が打ち落とされたすえ、ようやく人々の手にわたるまず第一歩となったことを喜びたいと思います。
https://cutt.ly/2nWOYwQ
.
ただ、アルツハイマー病の治療薬については製薬大手企業も長年苦労し続けておりなかなか新薬が出ない苦しい状況が続いてきたことを考えると、いくつか課題があるとはいえとても大きな一歩だと思います。
私の父親もアルツハイマーになり、亡くなるまでの10年以上、母は大変苦労しました。私も今年の年末で還暦を迎えますが、アルツハイマー病は自分事として大きな関心があります。
この年になると同年配でガンに罹る人も増えてきますが、多くの方は治癒して復帰しています。ただしアルツハイマー病は生きながら自身と家族に大きな不安と負担を生み出します。
平均余命表を見ると、私は約25年、妻は30年以上となっており、100才まで生きる確率は私は5%、妻は17%ぐらいです。
父親を見ていた経験から、この病にかかって10年以上、場合により20年以上生きることは考えたくありません。
気分的には治療薬の開発と競争しながら生きていくと言う感じです。
研究者の方々の努力に大いに期待しております。