新着Pick
930Picks
Pick に失敗しました

人気 Picker
紹介されている遺伝子の「スイッチ」の技術とは直接関係ありませんが、新型コロナウイルスに対するワクチンの広がりは、遺伝子治療をぐっと身近なものにするかもしれません。

新型コロナウイルスに対するワクチンの多くは、これまで見られなかった「遺伝子を届ける」タイプのワクチンです。何かの遺伝子を身体に届けるという医療自体、これまでこれほど多くの人に臨床試験が行われてきた前例がありません。

今回の一件で臨床試験が順調に進めば、もちろんまた違った障壁があるにせよ、遺伝子治療が一歩また身近なものになると思います。そうなれば、このような技術もまた、より頻用される技術になっていくかもしれません。
ご提案させていただいたモダリスの特集。関係者の皆様は上場はひとつの通過点とお考えと思いますが、治験の必要なバイオベンチャーにとっては大きなステップ。あらためて上場おめでとうございます。

モダリスはもともと EdiGene という会社が元で、モダリスになってから、CRISPR-GNDM 技術のターゲットである「遺伝子スイッチ」を表現したロゴなど印象的です。
森田社長を Newspicks で拝見するのは2回目で、約二年前にボストンの Lab Central に入居されているときにも取り上げられていましたが、着実に前へ進んで今年8月に上場。

【ルポ】シリコンバレーの「次」。バイオとテックが出会う場所
https://newspicks.com/news/3189451?ref=user_1181702

ちょうどこのあたりから、Newspicks がサイエンス記事や特集に力を入れていたタイミングで、ダウドナ博士の単独インタビューなども掲載されていて驚いた記憶が残っています。
記事中での「疾患のロングテール」という表現は、遺伝子疾患業界のトレンドを表す言葉としてとてもわかり易いなと思いました。
実際は、時間とお金のかかる臨床試験がモダリティごとに必要でスキップできることはないため、元来のロングテールの意味そのままではないかもしれませんが、技術の水平展開で開発コストは抑えられるというのはあると思います。記事にあるようにモダリスが遺伝子制御領域のコントロールによって優位性を発揮するターゲットをいかに選定してゆくかは重要なところと思います。

モダリスが今後どの遺伝子疾患をターゲットにしていくのか大変興味があります。今後も注目しております。

また、この記事は共同創業者のインタビュー前後編と記載されているので、メディアにはなかなかでない濡木理先生のインタビューが控えているのではないかと楽しみにしています。
まるでアマゾンが「本のロングテール」で世界を制したように、ゲノム編集の技術を応用して「病気のロングテール」を制することができるのではないかーー。そんな野心的なベンチャーが、東証マザーズに8月に上場しました。

このモダリスは、ゲノム編集技術のクリスパーを応用して、世界レベルで戦えるほぼ唯一の日本スタートアップと言われている存在です。東京大学の濡木理教授の研究をベースにして、遺伝子を切るのではなく、遺伝子の「スイッチ」をオンオフすることで、病気を治すという非常に面白い技術をもっている会社です。

NewsPicksは創業者2人それぞれのロングインタビューを、本日より前後編でお届けします。ぜひご一読ください。
シーズではなく技術に強みを持つから対象となるターゲット疾患が限りないのでとても強い。(それにしても後藤さんはいつも良い記事出しますね。)
ロングテールの病気を治すには、病状やその原因を知る必要があります。それらひとつずつ遺伝子のスイッチ操作によって治そうというチャレンジ。すばらしい。

多くの人たちがこのロングテール疾患で苦しんでいます。それは治療薬や治療法の開発に予算を投じられなかったから。スイッチ操作でその問題が解消されようとしています。
名前が狙ってるとしか思えないネーミングで数年前から気になっていたクリスパーGNDM(ガンダム)。
希少疾患はその名の通り患者数の少なさ、診断の難しさから市場が見込めず新訳の開発がなかなか進んでいませんでしたがGenzyme社(今はSanofiに買収された)がこれまで治療薬のなかったムコ多糖症(ライソゾーム病とも呼ばれる)の治療薬を開発し、数千万円の薬価で販売、数千億円の売上を達成し、希少疾患でのビジネスモデルを確立しました。
ところが希少疾患は7000もの疾患があり、95%は治療薬が開発されていないのは、記事で述べられている既存の試算だと市場が小さいことが経済的な理由で、原因である遺伝子異常が完全に解明されておらず、それに対応する治療薬開発が出来ないのも理由にあったと思います。
しかし、今では世界にも100人にも満たないような超希少疾患(ウルトラオーファンとか言われたりします)の原因遺伝子も判明していると、それに対応する治療薬を開発されるようになってきたのは、治療薬を開発する手段がCRSPRにより開けたのが大きい部分もあります(他にも酵素補充療法、抗体などもありますが根治には至らない)。
知財の囲い込みという点では、日本ではペプチドリームが物凄く秀でており、世界中のメガファーマとの提携など取り付けていますね。
ロングテールのビジネスモデルを取るスタートアップが成功し、今まで治療薬が開発されてこなかった患者さんにも科学の進歩の恩恵があるといいなと心から思います。
非常に面白いです。
欲を言えば、肝心なスイッチのon/offの機構は、簡略すぎる図ではなく、もっと踏み込んだ図を使ってもよかったかもしれません。

折角の顕微鏡の写真も、正常組織の写真も並べたらよかったかもしれません。これは赤い細胞が筋肉細胞、白くぬけたようなのが脂肪細胞で、正常の筋肉から組織をとってくれば、びっしりと赤い筋肉細胞で埋まります。この記事の写真では(筋ジストロフィーで)筋肉細胞が破壊されて脂肪細胞で置き換わっています。(“粗削りな記事”感も嫌いではないけれども。)
疾患のロングテール、切らないクリスパー、iPhoneみたいなビジネス構造…パラダイムシフトを感じさせる記事ですね。
良記事
この連載について
ビジネスの話題に関するNewsPicksオリジナルのインタビューやレポート