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筋ジストロフィーは筋力低下や筋肉の萎縮が進行していく、まれな病気です。デュシェンヌ型筋ジストロフィーはその中では最も頻度が高く、X染色体の遺伝子の異常によっておこるもので、新生児の男の子の3000人に1人程度の罹患頻度とされます。3歳頃に発症、10歳頃に歩行が不可能になり、20~30歳で呼吸不全や心筋障害で死にいたるという経過をたどる病気で、十分に有効な治療法がないため家族にとってもつらい病気です。

記事の内容によるとマウスの実験の段階のようですが、今後臨床への応用が進んでいけば治療法の希望になると思います。
こういう希少な難病の治療の研究は進みにくいので、この報告は患者さんたちにとってものすごい希望の光と思います。

iPSならではの再生医療ですね。実用化を期待します。
iPS細胞研究には向かい風が吹き始めていただけに、個人的にはホッとするニュースです。iPS細胞もES細胞も、日本が世界に貢献できる分野てす。短期の成果に右往左往するのではなく、日本からの世界貢献という視点からも長い目で見守るべきです。患者が取り残されかねない特異な難病で、こうした光明ゆ導けることこそiPS細胞研究の深さだと思います。コロナ禍にあたっての山中伸弥先生の活躍、ユニクロの柳井さんの10億円寄付とiPS細胞に再び順風が吹きそうな気配もあります。頑張ってほしいと思います。
残念ながらiPSは相当厳しい。