2億円、「世界一高い薬」承認へ 脊髄性筋萎縮症の治療薬
コメント
選択しているユーザー
コメントをみていると、高額療養費制度をご存じない方が多いようですね。
「重い病気で病院に長期入院しなければならなくなったり、治療が長引いたりする場合には、医療費の自己負担額が高額となります。そのため家計の負担を軽減できるように、一定の金額を超えた部分が戻ってくるという高額療養費制度があります。高額療養費制度とは、同一月（1日から月末まで）にかかった医療費の自己負担額が高額になった場合、後で払い戻される制度です。」
https://hokench.com/article/medical/172/
注目のコメント
ゾルゲンスマの承認がほぼ確定したニュース。
日本では保険適応される医薬品はPMDAという組織が審査を行い、厚生労働省の部会に上げて、最終的に厚生労働省が承認する流れです。
値段との兼ね合いで承認するかしないか決まるということはこのプロセスではありません。承認は安全性と有効性で判断されるので、値段の審議は中医協というまた違う組織が行います。
その点、誤解がないようにしなければなりません。
SMA（脊髄性筋萎縮症）は症状により型に分かれておりますが、全体としては様々なデータで10万人あたり1~2人の難病とされています。
日本では推定約1000人くらいとなります。
これからは単剤の薬価だけに注目せず、費用対効果をきちんと評価していく流れには間違いありません。
ゾルゲンスマに関しては、患者数もさることながら、がんの免疫チェックポイント阻害薬のオプジーボや、がんのCAR-T製品（自家免疫細胞製品）キムリアのように後に適応拡大が想定されそうな品目・作用機序ではないと思います。
あまり触れられませんがこの点は重要だと思っています。
SMAの治療薬には Biogen社が開発し先行して2017年に承認されたスピンラザがありました。
こちらは核酸医薬品で、分類としては遺伝子治療ではなく、作用機序は異なりますが、どちらも目的としては遺伝的に欠損または不足しているSMN（survival of motor neuron）遺伝子産物を体内で補うために行います。
スピンラザの作用機序の詳細は省きますが、メカニズム的にもとても特殊で、値段とともに話題になりました。
スピンラザの場合は髄腔投与で複数回継続して投与しなければいけません。（初年度総額約5500万、２年目以降約2800万）
今回のゾルゲンスマは、これまでの報告によると一度の静脈内投与で行う治療です。遺伝子の運び屋としてAAVベクターという運び屋を使っており、我が国では２品目の遺伝子治療になります。
10年でかかるコストはスピンラザの半分以下に抑えられると伝えられていますが、試験結果も10年観察されたことは実際はまだないのでこのあたりは今後も見極める必要があると思います。
米国では成果報酬型が導入されている状態で、今後ますます高騰化する薬価の問題に、皆保険制度、薬価制度、製薬企業の責任、を問う意味も含んでいます。日本での薬価が決まるのはまだこれから。
症例の少なさもあり、高額とは思いますが、
保険適応となれば、日本の場合は高額療養費の自己負担限度額が設けられているし、
しかも、１回の投与のみですし、
患者さんご家族にとっては現実的に受けうる医療。
医学の進歩の賜物、患者さんにとって素晴らしい希望と思います。
医療費が膨れる一方ではとの懸念は、
毎年20人の赤ちゃんが脊髄性筋萎縮症で人工呼吸器を要しつつ２歳までに９割亡くなっている現状で、そこにかかってる医療費も相当額ではないかと。
その医療費が不要になり、しかも、20人の赤ちゃんが元気に成長するとなれば、多少高額でも十分見合う。脊髄性筋萎縮症は指定難病の一つです。生まれ持った特定の遺伝子の異常により、進行性の筋力の低下をきたす疾患です。国内患者数が700名程度、このうち重症な病型の場合には多くの場合2歳頃までに命を落とす難病です。
現状では、いわゆる特効薬はありません。これに対し、正常な遺伝子をウィルスに乗せて運びとどける遺伝子治療（ゾルゲンスマ）を行うことで、１回の投与で生涯効果が続くものと期待されています。
なお、単価は2億円と最高額になりますが、保険適用にあたって医療経済的な議論を行う場合には、「単価」だけではなく、治療を必要とする患者の母数や費用対効果にも目を向ける必要があります。
参考資料（難病情報センター）：https://www.nanbyou.or.jp/entry/285
