【三嶋雄太】世界初が続々。再生医療のこれから

再生医療に関して、2018年のイベントのまとめと今年の予測を主に３つのポイントに絞ってまとめさせていただきました。

・再生医療等製品の動向
・iPS細胞を使った製品の状況
・がんに対する新たな免疫細胞治療法「CAR-T細胞療法」

特に、最後のCAR-T療法は山田さんにも触れていただきましたように、高額な製品が日本で承認されると、皆保険制度、高額療養費制度のために社会全体でそれを負担してあげる形になります。そのため、今後益々高額医療製品に対する議論が加熱することが予想されます。

同時に、皆保険制度があるなしに関わらず、世界的な問題です。治療効果のあったものだけに払い戻す成功報酬型（Pay for success）や、単純に生存期間の延長を論じるのではなく、生活の質（QOL）を表す効用値で重み付けしたもので費用対効果をきちんと評価しようという質調整生存年（QALY）の導入を進めようとする動きもあります。

昨年は個人的に２週間、これらの現場を学びに米国研究製薬工業協会（PhRMA）のプログラムでFDAやNIH、議会を訪問し情報交換をして参りましたが、やはり感じたのは、じゃあ日本もやろう！といって簡単に適応できるものではないということです。保険償還のシステムの違いや、何を基準に”成功” と定義するかの科学的線引の難しさ、QALY導入の実際のハードルの高さなどがあり、伝えきれないほどです。ただその取組やロジックはとても参考になるもので、学ぶことはたくさんあります。

私は政策や規制にも興味を持って活動していますが、一番自分ができることで重要だと思っているのは、安くて良い製品を作るための製品開発を実現するということです。

iPS細胞の他家移植や、遺伝子編集技術の向上はこれらを実現するポテンシャルが高いと信じていますし、これらを達成するには応用研究を目指す優秀な研究者が必要です。開発に関わる科学者も、良い基礎技術があれば後はそれで良いという時代ではありません。自分は基礎研究もやっていますが、そういう視点も必要ということで、熱く語ってしまいました。

しつこい修正に対応していただいたNewspicksのみなさまありがとうございました。記事自体は、再生医療の現在の雰囲気を掴む参考にしていただければ幸いです。